Британские врачи спасли 13-летнего ребенка от лейкемии путем редактирования генома

У Алиссы диагностировали Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, ее лечили всеми доступными методами, но они не дали результата. Тогда для лечения девочки врачи модифицировали Т-клетки здорового донора

Врачи в Лондоне впервые смогли вылечить человека от острой формы лейкемии методом редактирования генома. Спасти удалось 13-летнюю девочку Алиссу.

Полтора года назад ей поставили диагноз «Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз». Это значит, что Т-клетки, которые должны защищать организм, выходят из-под контроля и становятся опасными. Ребенка лечили всеми доступными методами, но они не дали результата.

Тогда для лечения Алиссы врачи модифицировали Т-клетки здорового донора. Спустя месяц после операции у нее наступила ремиссия, и Алиссе сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить иммунную систему.

Сейчас Алисса находится под наблюдением врачей. Спустя полгода после операции у нее не обнаружили раковых клеток.

Это первый случай, когда технология редактирования генома помогла излечить человека от рака, но в практике лечения онкологии такой подход уже известен. Рассказывает директор Центра генетических технологий Национального исследовательского Белгородского государственного университета Алексей Дейкин:

Алексей Дейкин директор Центра генетических технологий Национального исследовательского Белгородского государственного университета «Мы сейчас переживаем совершенно революционную ситуацию в фармакологии, поскольку раньше лекарственными средствами в основном были некие молекулы, направленные на белок, и фактически речь шла о борьбе со следствием развития паталогического процесса в организме. Сейчас, когда мы можем менять с помощью генных лекарств или с помощью редактирования генома клеток саму природу заболевания, мы выходим на уровень борьбы с причинами. На самом деле все эти подходы активно применяются в составе комплексной терапии рака, мне сложно сказать, почему именно это было сделано впервые. Скорее всего, речь идет о каком-то особо ядовитом типе рака, который раньше считался неизлечимым, но в отношении ряда других онкологических заболеваний такой подход эффективен уже сейчас. Есть два типа высокотехнологичных лекарственных препаратов — это генно-терапевтические лекарственные препараты, которые содержат нужный ген для того, чтобы вылечить какое-то заболевание, и клеточные лекарства, когда мы извлекаем из человека клетки, и эти клетки меняем в пробирке. Но и тот и другой способ — это генная терапия в живом человеке. Лекарства сегодня доступны российским пациентам, они дороговаты, но их уже пытаются производить в России».

Препараты для редактирования генома, которые разрабатывают в России, могут быть существенно дешевле тех, что поставляют из-за рубежа, отмечают эксперты.